NUEVOS ENSAYOS 2011-2012

[LEO]

ALS médicos e investigadores creen firmemente que todos los requisitos paciente con ELA debe ser parte de un ensayo clínico que tiene una base científica sólida y una supervisión adecuada. Al mismo tiempo, que regularmente escucha esta pregunta a partir de decenas de pacientes: "¿Qué ensayo clínico debería tratar de llegar a"



Con 16 EE.UU. y / o con base en Europa ensayos clínicos farmacéuticos actualmente reclutando a pacientes, en todas las fases de prueba (I, II y III) para el tratamiento de la ELA, la decisión de cuál elegir puede ser desalentador. Tras una investigación exhaustiva, ofrecemos a nuestros cuatro principales recomendaciones en orden aleatorio. Todos tienen un buen potencial para la mejora de los síntomas de la ELA y están sujetos a diferentes criterios de inclusión de pacientes. Cada uno se describe en detalle para ayudarle a tomar una decisión informada.



* Número de identificación es el código de ClinicalTrials.Gov por el cual los ensayos específicos se puede hacer referencia en ese sitio web.

ACTUAL ELA pruebas clínicas farmacéuticas DE INTERÉS



CEFTRIAXONA

Descripción

Ceftriaxona identificador de número NCT00349622 *

Este ensayo clínico se encuentra en fase III. Es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico del estudio, lo que significa que el participante puede o no recibir la medicación actual. La seguridad se ha establecido ya en la Fase I y Fase II. Los resultados de eficacia en esta Fase III se basan en la puntuación ALSFRS-R. El medicamento requiere un catéter Hickman a través del cual las infusiones intravenosas se dan dos veces al día por el paciente o cuidador. Este juicio continuará hasta que el último paciente está inscrito, además de 12 meses.



¿Por qué este juicio es notable

Dr. Mérito Cudkowicz, Director de la Clínica de la ELA en el Massachusetts General Hospital, Boston, es el investigador principal de este ensayo y uno de los mejores investigadores de ALS escalón médico. La ceftriaxona se basa en sólidos principios científicos y en la actualidad en las últimas etapas de la matrícula en fase III, que es un hito importante. La prueba es robusta, con más de 500 temas en 57 centros de EE.UU. y Canadá, con varias aberturas todavía disponibles. Los pacientes deben vivir cerca de un centro porque las visitas frecuentes son necesarios.



Cuestiones de interés

1. El paciente debe tener alguien para ayudar con las infusiones y estar dispuestos a tolerar el catéter.

2. Larga duración: 12 meses después del último paciente incluido



ALSWW Comentario

La ceftriaxona fase III de ensayos clínicos está buscando activamente a los participantes finales en los centros en los EE.UU. y Canadá a través del Consorcio del Noreste (ALS NEALS) la organización en los lugares del Centro. La ceftriaxona es una vía intravenosa (IV), administrado antibióticos comúnmente utilizados para el pulmón, el cerebro y la infección del tracto urinario, pero ceftriaxona ha demostrado una fuerte propiedades neuroprotectoras, además de sus efectos antibacterianos. Los numerosos estudios de laboratorio demuestran protección de Ceftriaxona demostrable neuronas motoras a partir de diferentes tipos de lesiones. Por ejemplo, ceftriaxona aumenta EATT2 los niveles de proteína para las personas con esclerosis lateral amiotrófica, la mayoría de los cuales el exceso de glutamato, tanto en el cerebro y la médula espinal y una disminución del nivel de EATT2 proteínas. EATT2 es importante becauseit reduce glutamato excesivo y perjudicial.



Fases del ensayo clínico I y II determinó que Ceftriaxona penetra en el cerebro y la médula espinal a niveles suficientemente altos para proteger a las neuronas motoras. El nivel de dosificación óptima de 2 gramos dos veces al día se ha establecido. Además, los posibles efectos secundarios son claramente manejables. El tratamiento en casa IV a través de un catéter venoso central es segura y de fácil mantenimiento.



La información anecdótica es alentador de varios participantes actuales nos hemos encontrado, que parecen ser algunas de las personas más estables con ELA entre aquellos con quienes tenemos contacto permanente.



Wikipedia Información sobre Ceftriaxona

Hoffman-LaRoche Desarrollador de Rocephin, nombre comercial del genérico Ceftriaxona



NEURALTUS

Descripción

Neuraltus Farmacéuticos NP001 - Número de identificación NCTO1281631 *

Este ensayo clínico es un estudio de fase II, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico. Los objetivos del ensayo son la eficacia, seguridad y dosis. Los pacientes reciben un total de 20 inyecciones intravenosas de entre 3 a 5 inyecciones cada mes. Hay como dos grupos de dosificación diferentes y un grupo placebo y tendrá una duración de seis meses más tres meses adicionales de monitoreo. El juicio está actualmente reclutando a varios lugares a lo largo de los EE.UU..



¿Por qué este juicio es notable

Investigador Principal Dr. Robert G. Miller de la revista Forbes Norris Centro MDA / ALS Research en San Francisco, California, es un escalón más alto investigador clínico ALS. La fundación científica de la NP001 es muy sólida. Andrew Gengos, director general de Neuraltis dice, "NP001 regula los macrófagos que juegan un papel importante en la neuroinflamación. Nuestra esperanza es que si somos capaces de reducir o eliminar la neuroinflamación, que tendrá un efecto beneficioso sobre la progresión subyacente de la ELA".



Mientras que ahora todavía está en un ensayo de fase II, existe la posibilidad de una pronta aprobación de la FDA de NP001 como un medicamento recetado una vez que el ensayo de fase III está en marcha. La investigación original, que contiene datos muy impresionante en el que se basa NP001, fue dirigido por el Dr. Stanley Appel de Methodist Hospital Research Institute, Houston y sus colegas. Finalmente, ha habido una fuerte informes anecdóticos de mejoría de los síntomas por varios sujetos de la investigación en el ensayo de Fase II. Sin embargo, no está claro cómo se aplica estas apariciones de los beneficios (todos los auto-observado) son traducibles a otros.



Cuestiones de interés

1. Esta prueba es muy temprano. Fase II para el final de la Fase III y aprobación de la FDA puede requerir un año adicional 5.7 de la prueba a menos que la asignación de uso temprano se concede. Si se concede, la limitación de tiempo se reducen de forma dramática.

2. Para participar, los síntomas iniciales debe ser dentro de un rango máximo de 24 meses y los pacientes no puede ser conectado a un respirador, Bi-Pap, C-Pap, trache / tubo de ventilación o la gastronomía.

3. Anectodal efectos secundarios reportados incluyen letargo, cansancio, mareos.



Declaración Investigador Principal

"Gracias por preguntar por mi punto de vista de esta prueba apasionante. Todos somos muy positivos sobre las bases científicas de esta neuroinflamación ensayo atacando a nivel celular. También estamos muy interesados ​​en las primeras respuestas de nuestros biomarcadores en el ensayo de Fase I- el campo necesita desesperadamente biomarcadores para la ELA. Por otra parte, todos hemos sido muy felices con el nivel de seguridad hasta la fecha de la NP001. Aquellos de nosotros que han participado en ensayos clínicos durante mucho tiempo, han visto crecer la esperanza en un juicio anterior.

En el pasado, esas esperanzas no se mantuvieron, por supuesto, esperamos que será diferente esta vez. Vamos a hacer un análisis intermedio de eficacia, y consultar con la FDA acerca de los resultados una vez que veamos el proceso hasta su finalización. Vamos a informar los resultados del ensayo tan pronto como sea humanamente posible. Estamos escuchando algunos comentarios positivos, pero no hay nada que pueda causar cualquiera de nosotros para apartarse de la práctica usual y de costumbre para llevar este proceso a una conclusión rápida. Gracias por todo el gran trabajo que hacer para todos los pacientes con ELA. "

El Dr. Robert G. Miller, MD



Cytokinetics

Descripción

Cytokinetics (CK-2017357) - Número de identificación NCT01378676 *

Este ensayo clínico se encuentra en Fase IIa. Es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo en dos centros de estudio lo que significa que usted puede o no puede recibir la medicación actual. Hay cuatro grupos de pacientes, cada uno que recibieron la dosis completa, la dosis parcial o placebo. La prueba tiene una duración de sólo 21 días, pero los participantes deben volver al sitio de estudio en los días segundo, octavo y décimo quinta y la última visita de seguimiento siete días después de su última dosis. Con sólo dos sitios en este momento, la ubicación es importante. Este ensayo es medir la seguridad y la dosis.



¿Por qué este juicio es notable

El investigador principal, el Dr. Jeremy Shefner, Profesor y Catedrático de Nerology, de SUNY Upstate la Universidad de Siracusa, es un ALS de alta calificación investigador clínico en una institución apreciada. CK-2017357 que parece ser una acción rápida, para aliviar los síntomas compuesto farmacéutico que se encuentra en línea con la tendencia actual de la investigación de ALS para tratar con eficacia los primeros síntomas y, quizás, buscar la "cura" a través de la tecnología de células madre o la terapia génica. En su etapa temprana del ensayo, el compuesto se ha desempeñado admirablemente y está indicado para estar seguro. Los criterios de inclusión es liberal en comparación con otros varios ensayos en curso. Cytokinetics, mientras que una empresa joven, ha demostrado inteligencia, propósito y continuidad en la investigación y el desarrollo de productos farmacéuticos y parece que tienen un compromiso con la ELA.



Cuestiones de interés

Este ensayo clínico se limita a sólo dos puntos (SUNY Upstate y Johns Hopkins) y 24 sujetos, lo que sugiere la probabilidad de participación en la Fase III de ensayo clínico para la mayoría.



Principal Investigador juicio declaración

"CK-2017357 es un rápido activador de los músculos esqueléticos que, en modelos animales, mejora la cantidad de fuerza generada por el músculo en respuesta a la actividad nerviosa. En estudios preclínicos, la fuerza muscular máxima no se ha mejorado, pero los músculos son menos fatigueable. Un medicamento con un efecto directo sobre el músculo no es probable que cambie el curso de la enfermedad subyacente en los pacientes con ELA, pero podría proporcionar importantes beneficios funcionales.



La prueba inicial de CK-2017357 en la ELA se aprovechó del hecho de que el fármaco se absorbe rápidamente tras la administración oral, y que sus efectos se pueden observar muy poco después de tomar el medicamento. Sujetos se les dio una dosis única de CK-2017357 a 250 mg, 500 mg, o que recibieron una píldora placebo. Ya que el fármaco es eliminado del cuerpo relativamente rápido, los sujetos de este estudio recibieron 3 dosis, una de placebo y uno de cada concentración de la dosis de CK-2017357. Las dosis fueron separados por alrededor de una semana, con el fin determinado al azar para cada sujeto. Durante las 24 horas después de cada dosis, muchas de las medidas de seguridad se han obtenido, así como varias evaluaciones destinadas a determinar si la función muscular fue mejorada. Además, los sujetos se les preguntó si se sentía mejor, peor, o lo mismo en momentos específicos. En total, 67 sujetos participaron en este estudio.



Los resultados de este ensayo clínico de fase temprana fueron alentadores en muchos sentidos. Tal vez lo más sorprendente fue el hecho de que ambos sujetos y los investigadores nominal temas a mejorar en forma dosis dependiente, lo que significa que los sujetos más fueron juzgados a ser mejores en la dosis más baja que el placebo, y más en la dosis más alta que la dosis baja. Algunas de las medidas de la función respiratoria también parecen mejorar, al igual que la resistencia muscular. Fomentando al mismo tiempo, es importante recordar que este es un estudio preliminar, basado en las respuestas de los sujetos a dosis única de la medicación. A más largo, el estudio de dosis repetidas ya está en marcha. "Jeremy M Shefner, MD, PhD

DEXPRAMIPEXOLE

Descripción

Biogen Idec Dexpramipexole identificador de número NCTO1281189 *

Los primeros ensayos de Dexpramipexole sugieren que mejora la función mitocondrial y ofrece una protección significativa a las neuronas bajo estrés. Su efecto es mejorar notablemente los síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica, incluso a un punto de cierta inversión. Fase I y II de los ensayos demostró un alivio de los miembros así como los síntomas bulbar. Los beneficios de la droga parece ser dependiente de la dosis como la mayor dosis de 300 mg al día fue significativamente mejor que la dosis menor de 150 mg al día. En este momento, los participantes están siendo reclutados en el ensayo de Fase III. Centros específicos a lo largo de los EE.UU., Canadá y Europa han sido identificados y que la información está ahora en el sitio web de Biogen Idec-. Se trata de un estudio doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, que significa que los participantes pueden o no recibir la medicación. Los pacientes deben ser capaces de visitar la clínica cada dos meses.



¿Por qué este juicio es notable

Dr. James Bennett, el neurocientífico estimado anteriormente en la Universidad de Virginia y actualmente Director de Neurología en la Universidad Virginia Commonwealth University, cree que mediante la inversión de la molécula a través de un proceso complejo, la imagen especular de pramipexol miight proporcionar mejores resultados para los pacientes con ELA. Fase I y Fase II se completaron en 2009 y la Fase III ha comenzado a demostrar su eficacia. Dr. Mérito Cudkowiicz es el investigador Internacional primario de este ensayo, así como la ceftriaxona. Biogen Idec, una de Weston, Massachusetts compañía de biotecnología con sede ha unido Knopp de Biociencias de Pittsburgh para proporcionar asesoramiento y recursos financieros en lo que creen que mejorar la función mitocondrial, la protección a las neuronas sigificant bajo el estrés y reducir al mínimo o incluso mejorar los síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica.



Cuestiones de interés
1.Patients no han experimentado ningún gran variedad de síntomas antes de los 24 meses antes del juicio entrada.
2.Patients debe tener un valor de FVC de 65% o más.
3.Patients puede recibir el placebo en una proporción de 1:1 de la medicación / placebo.



ALSWW Comentario

La Fase III de ensayo Dexpramipexole es quizás la prueba más importante de la ELA hasta el momento. Representa la primera oportunidad grande para un producto farmacéutico con éxito, medible, útil y tal vez incluso salvar la vida de venir hasta aquí. Los que califican por no tener síntomas antes de 24 meses deben comunicarse con el sitio más cercano a su domicilio y solicitar ser incluidos en el ensayo. Incluso si recibe el placebo, que será la primera en recibir el medicamento una vez que se da la aprobación de la FDA.



Por favor, considere la posibilidad de un participante en uno de estos ensayos clínicos para su propio beneficio y el beneficio de toda la comunidad de ALS.